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중국과학자들이 세계에서 처음으로 CRISPR-Cas9유전자편집기술을 통해 변형된 세포를 이용하여 인체의 질병을 치료하고자 하는 시도를 하게 될 것으로 보인다. 사천성 성도 (成都)에 위치한 사천대학교 화서병원(华西医院, West China Hospital )의 연구진들은 이러게 변형된 세포를 폐암 환자에게 주입하려는 시도를 계획하고 있다. 이 계획은 8월 중으로 예정되어 있는데, 연구진은 환자의 혈액으로부터 면역 세포를 채취한 뒤, CRISPR-Cas9기술을 이용해 변형한 뒤 다시 인체로 투입하는 것을 내용으로 하고 있다. 이 기술은 염색체를 절단하는 효소에 분자 인식을 가진 DNA를 결합시킨 방식으로 암 유전자가 작동하지 못하도록 함으로써 건강한 세포를 공격하지 못하게 한다. 유전자가 편집된 세포를 외부에서 배양한 뒤에 다시 환자의 혈액에 주입하게 된다. Lu You가 이끄는 사천대학팀은 이 연구의 실험에 대해 7월 6일 병원의 담당 위원회의 승인을 받았다. 이 기술은 최근 10여 년 동안 연구된 기술로 세균이 침입하는 바이러스의 유전자를 인식하여 절단하는 것을 발견하여 알려진 뒤 많은 연구가 진행되고 있으며, 작년에 많은 관심을 모으면서 노벨상 후보로도 거론되기도 한 기술이다. CRISPR-Cas9기술을 이용한 임상 실험은 미국에서도 계획 중인데 두 개의 유전자를 작동하지 못하게 하면서, 하나의 유전자를 삽입하는 내용으로 되어 있다. NIH의 승인은 받았으나 FDA의 승인을 받아야 한다. 미국과 중국의 실험에서 목표로 하는 유전자는 PD-1라는 단백질에 대한 유전자인데 세포가 면역 반응을 시작하는 능력이 있는지를 점검하는 역할을 하는 단백질이다. 지금까지 다른 형태의 유전자 편집 기술을 이용해서 임상 시험을 신청한 경우는 있었으나, CRISPR기술을 이용한 것은 아직까지 없었다. 중국에서의 실험은 화학요법이나 방사선 요법이 듣지 않는 환자들을 대상으로 할 예정이다. Lu는 CRIPSR기술이 환자들에게 많은 혜택을 주게 될 것으로 기대하고 있다. 지난 해 FDA는 폐암에 대해 항체를 이용하여 PD-1을 억제하는 임상 실험을 2건 승인한 바 있다. CRISPR-Cas9기술에 의해 편집된 세포는 오류를 포함할 수 있도 있기 때문에, 철저한 확인이 필요하다 중국의 임상 시험에 참가하는Chengdu MedGenCell이라는 회사는 이 점을 주의하여 원하는 유전자가 정확히 작동하지 않는지를 점검하고 주입할 것이라고 한다. 이 기술은 T세포를 목표로 하고 있기 때문에 자가 면역 반응을 일으켜서 장이나 정상 세포를 공격할 가능성도 있다. 그러나 연구 팀은 암 주위의 조직으로부터의 T세포를 가지고 사용할 것이다. 임상시험 I단계는 안전성을 최우선적으로 보게 될 것이며, 10명의 환자에게서 실험을 하면서 치료가 되고 있는지를 나타내는 인자들을 측정하게 될 것이다. 중국은 CRISPR-Cas9기술에 대해 매우 빠른 속도로 연구와 임상실험을 진행하고 있다고 염려하는 과학자들도 있다. 중국은 바이오의약 연구에 우선 순위를 두고 연구를 진행하고 있기 때문에, 이미 CRISPR-cas9기술을 이용하여 인간 배아와 원숭이의 실험에서도 가장 빨리 앞서 나갔던 중국이다. Lu박사는 우리가 가장 빨리 하는 것도 중요하지만, 이 실험을 통해서 긍정적인 결과를 얻을 수 있을 것이라는 것이라고 말했다. 출처 : Nature, 2016, Vol. 535, pp. 476-477 |
