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Washington post 등 여러 매체가 지난 6월 21일, 화요일 3 종류의 암을 타깃으로 하는 gene-editing technology CRISPR의 첫 임상 실험을 NIH가 승인했다고 일제히 발표했다. University of Pennsylvania의 연구팀에 의해 제안된 이번 실험은 CRISPR-Cas9 technology를 이용하여 환자의 T cell을 변형시켜 melanoma, multiple myeloma 그리고 sarcoma 를 공격하게 만드는 시도이다. U-penn 연구팀은 두 개의 T-cell 유전자를 조작 할 예정인데 하나는 PD-1로 세포가 암을 공격하지 못하게 한다. 다른 하나는 그 Receptor로 암과 싸울 수 있게 면역계를 인도한다. 초기 임상시험에서는 10여명의 환자를 대상으로 CRISPR를 이용한 치료가 안전한지를 시험하게 되는데 Penn, MD Anderson Cancer Center, 그리고 UC-San Francisco 가 공동으로 참여한다. 이 실험은 여전히 Food and Drug Administration 의 승인을 거쳐야 한다. 기존에도 TALENs 나 zinc finger nucleases 같은 gene editors 기술을 이용한 실험이 있다. 지난해 leukemia 치료를 위해 TALENs를 이용해서 T cells 를 변형하는 실험이 있었고 AIDS 환자를 위해 zinc-finger editing 기술을 이용한 Sangamo BioSciences rsquo;s therapy의 시험이 있었다. 이번에 사용되는 CRISPR 기술은 ZFN이나 TALEN보다 사용이 용이하고 여러 개의 유전자들을 편집할 수 있는 장점이 있어 많은 기대를 하고 있으나 또한 여전히 off-target의 문제를 가지고 있어 우려의 의견도 있다. |