| 초록 |
□ 연구개요 - 난치성 망막혈관질환에 대하여, 오랜 치료 효과를 기대할 수 있고 신규성이 보장된 유전자 전달용 아데노부속바이러스 벡터 (nAAV)를 개발하고, 망막병증 동물모델에 적용하여 작동기전 규명 및 치료효과를 확인하고자 함 □ 연구 목표대비 연구결과 - 제안했던 연구 목표 (내용)을 모두 성공적으로 수행 (100%) - GFP 발현 nAAV-GFP 제작: 망막세포수준 유전자 발현 특성 확인 완료 - nAAV의 망막조직 유전자 발현 특성 규명 (vivo 중심): 전달 위치, 세포타입에 따른 효율성 특성 규명 완료 - 망막혈관질환 치료용 nAAV 선정: 원천기술력 확보 가능한 망막혈관질환 치료용 AAV 선정 완료 - 시력 회복 판단용: 안과 전문가와 협동연구를 통해 시신경에 대한 전기생리학적 검사법 확립 - 신생혈관 생성 조절용 치료 유전자 후보군 확보하고 세포 수준 작용점 확인 - 치료 유전자가 탑제된 치료용 AAV 2종 확보 - 재현성있는 망막혈관질환 동물모델 (산소유도 망막병증, Streptozotocin 유도 당뇨 망막병증) 구축 - 치료용 AAV 투여에 따른 치료 효과 검증: 구축한 동물모델에 투여한 후 유전자 발현, 병적 신생혈관 생성 조절 여부 및 치료 효능 검증 완료 - 시력 회복 판단용: 동물용 electroretinogram 기법을 통하여 시신경에 대한 전기생리학적 검사를 수행 - 신규 치료법의 안전성, 부작용 (면역, 염증반응)을 망막조직에 대한 조직염색기법을 확용하여 객관적/정량적으로 판정 - 인체 망막혈관질환과의 연관성을 심도있게 분석: 인체 망막혈관질환을 대변하는 질병모델을 대상으로 치료효과 및 작용 기전을 규명 □ 연구개발결과의 중요성 - 자체 개발한 치료용 AAV를 이용한 망막혈관질환 치료 효능 및 기전 규명 연구 내용은 새로이 밝혀진 사실로 학술적 가치가 높음 - 신생혈관 생성 저해를 위한 치료용 유전자는 병적 신생혈관 생성과 관련된 다른 인체 질환용 유전자 치료법 연구를 진행할 때 주요한 학술 자료가 될 것으로 기대함 - 경쟁력이 확인된 원천기술: 중개연구, 특히 기업과 연계한 기술자문이나 기술이전 등을 통해 산업화가 가능할 것임 - 노령인구의 증가와 함께 더욱 심각한 문제가 되어가고 있는 당뇨성 망막변성 등의 망막혈관질환의 새로운 임상 치료법을 제시할 수 있음 - 본 연구에 참여한 대학원생 및 연구원은 관련 분야 전문인력이 될 수 있는 소양을 충분히 갖출 수 있게 되었음 (출처 : 연구결과 요약문 2p) |
