| 초록 |
Ⅰ. 기획과제개요 1. 사업목표 □ 사업의 비전 및 목표 ❍ (사업목표) 난치성 암의 극복을 위하여 임상-오믹스 빅데이터로부터 타겟 발굴, 환자 맞춤형 항체신약 후보물질의 비임상시험까지 항체신약개발을 긴밀한 협업 체계하에 효율적으로 추진할수 있는 One-stop System을 구축 - 이를 이용하여 난치성 암의 치료 효율을 극대화하기 위한 환자맞춤형 항체 기반 신약 후보물질 및 동반진단법을 개발 ❍ (성과목표) 난치성 암 맞춤형 항체기반 신약 후보물질 3종 및 동반진단법 3건, 빅데이터 기반 항체신약개발 One-stop System구축 1건 등을 주요 성과목표로 설정 - 후보물질과 관련된 특허출원 3건 및 기술이전 2건 이상을 추진하고, 중소벤처 및 스타트업 지원 5건 이상, 신규일자리 15개 창출을 추진 2. 사업 추진전략 □ 사업내용 ❍ 본 사업은 총괄과제와 4개의 세부과제로 기획, 운영 - (1세부) 임상-오믹스 빅데이터 구축, 도출된 타겟에 대한 동반진단법 개발, 임상병리학적 연구 및 비임상/임상 시험 디자인을 담당하는 과제로 복지부의 지원으로 진행 - (2세부) 임상-오믹스 빅데이터를 활용한 맞춤형 항체신약 타겟을 발굴하는 과제로 과기부의 지원으로 진행 - (3세부) 도출된 타겟에 대한 항체기반 후보물질을 개발하는 과제로 과기부의 지원으로 진행 ※ 중기부는 외부에서 기도출 타겟에 대한 항체개발을 위한 현장중심 R&D수요발굴 및 상용화 지원 - (4세부) 개발된 후보물질의 비임상시험연구를 수행하는 과제로 산업부의 지원으로 진행 - (총괄과제) 본 기획사업의 총괄, 연계, 코디네이션, 세부과제별 연구팀 매칭을 위한 과제로 4개 부처에서 공동으로 지원 ※ 과제공모시 연구자들이 연구팀을 구성하여 과제를 신청하지만, 기도출 타겟을 활용하여 후보물질을 개발하기 위해 참여하는 과제(2번째 트랙)나 중기부 과제는 연구팀 매칭을 총괄과제에서 유도 □ 사업범위 ❍ (TRL 범위) 항체 기반 맞춤형 혁신신약 후보물질 개발을 위해 TRL 기준 1단계(타겟발굴/검증)에서 5단계(비임상시험)까지 진행 (타겟 발굴 및 검증) 난치 암 치료를 위해 임상-오믹스 빅데이터를 구축하고, 이를 활용하여 항체신약 타겟을 발굴 및 검증 - (유효/선도 물질 창출) 발굴된 타겟에 대한 항체 발굴 및 특성 분석 - (선도물질 최적화) 발굴된 항체의 항원결합친화도/물성 최적화 - (후보물질 도출) 최적화된 항체를 이용하여 암 환자 맞춤형 항체기반 혁신신약 후보물질을 개발 - (비임상시험) 항체기반 혁신신약 후보물질의 비임상시험 수행 ❍ (난치성 암의 범위) 기존 약물에 대한 불응성을 나타내거나 후천적으로 내성을 획득하여 치료가 되지 않은 미충족 의료수요가 높은 암으로서, 빅데이터를 이용한 항체 타겟 발굴이 적용 가능한 암 - 우리나라에서 발병율이 높은 위암·대장암·갑상선암·폐암·유방암 등을 고려하고 있으나, 각 병원에서 강점이 있는 암 질환과 보유 또는 구축하고자 하는 임상-오믹스 빅데이터 중심으로 질환 선정시 연구자의 자율을 최대한 보장 ❍ (임상-오믹스 빅테이터를 활용한 항체타겟 발굴 연구) 항체 타겟발굴을 위하여 항체신약타겟발굴에 특화된 임상-오믹스 빅데이터를 생산 및 활용 가능한 연구자들이 참여하여 과제를 수행 - 현행법상 환자정보 및 데이터를 외부반출 및 타병원에서 활용이 불가능하기에 각 병원에서 난치암 환자의 임상-오믹스 빅데이터를 구축 ※ 도출하려는 항체 타겟은 세포 표면 분자나 분비 분자로 한정 ❍ (맞춤형 항체 기반 신약 후보물질 개발) 도출된 타겟에 대한 인간 항체를 발굴하고, 환자치료를 극대화하기 위하여 발굴된 항체로부터 타겟의 특성에 맞게 ADC(항체-약물 결합체), 이중특이항체, CAR-T, 항체-펩타이드, 또는 기존 치료제와의 병용투여법을 개발하고, 치료대상 환자 선별을 위한 동반진단법을 개발 ❍ (항체 기반 신약 후보물질의 비임상시험) 3건 이상의 개발된 후보물질 중에서 1건의 비임상시험연구를 수행 - 임상-오믹스 빅데이터를 활용한 맞춤형 항체신약후보물질 개발 One-stop System 구축의 입증을 위해 1건의 비임상시험 연구를 성과목표로 설정 ❍ (총괄과제) 임상-오믹스 빅데이터를 활용한 맞춤형 항체기반 혁신신약개발 One-Stop 시스템을 구축하여, 기존 단계별 R&D가 이루어지는 마일스톤 방식의 신약개발 프로세스를 벗어나 질환연구/타겟발굴/항체개발/비임상시험/사업화 전문가들이 긴밀한 협업 체계하에서 R&D를 효율적으로 추진하여 신약개발에 투자되는 시간/비용/리스크를 줄이고 성공률을 높힘 - 난치성 환자를 선별했던 임상의들이 개발된 항체의 비임상/임상디자인에 참여 - 타겟발굴단계와 항체후보물질도출 단계에 항체개발/임상시험/사업화 전문가 등이 참여하여 긴밀한 협업체계하에 R&D를 추진 - 총괄과제에서 세부과제들의 통합적 관리, 코디네이션, 연구팀매팅 및 성과목표를 관리 - 旣도출 타겟이 있는 경우에는 1차년도부터 타겟 검증단계로 들어와 연구를 시작 가능(Two-track system 운영) □ 기존 사업과의 연계방안 ❍ '분산형 바이오헬스 빅데이터 사업단(산업부 지원)'과 '암 정밀의료 진단·치료법 개발 사업단(복지부)'을 통해 구축되는 임상-유전체 빅데이터를 활용할 계획 - 2020년까지 39개 병원 5,000만명 수준의 의료데이터를 구축하는'분산형 바이오헬스 빅데이터 사업(산업부 지원)'과 2021년까지 환자 1만명의 암 유전체 분석 데이터를 구축하는 '암 정밀의료진단·치료법 개발 사업(복지부 지원)'의 데이터를 연계·활용 - 그 외에 보건의료빅데이터 개방시스템(심평원), 건강보험빅데이터(국민건강보험공단) 등에서 구축한 개방형 빅데이터, 기타 외부에서 공개된 임상-오믹스 데이터를 보조적으로 활용 □ 국내외 규제 현황 ❍ 국외의 경우 빅데이터의 활용을 촉진하기 위해 '익명화'를 전제로 비식별화된 원시데이터를 활용할 수 있게끔 제도를 개정하는 추세이나 우리나의 경우 엄격하게 규제 ❍ 본 사업을 추진함에 있어 가장 이슈가 되는 부분은 민감 개인정보가 포함된 임상데이터를 활용하는 부분 - 규제 관련 이슈해결을 위해 병원에서 빅데이터 생산 및 타겟발굴 연구를 수행하기 때문에 원시데이터(raw data)의 외부유출이 원천적으로 차단되는 구조 - 병원 밖에서 진행되는 도출된 타겟에 대한 항체발굴 및 후보물질개발 등에는 2차 가공 데이터를 활용하기 때문에 현행법상 유효하게 진행 가능 ※ 본 사업에서는 각 기관, 연계사업에서 수집한 데이터를 가공한 2차 데이터를 활용하기 때문에 제18조 제2항 4호에 따라 활용 가능 3. 사업 추진체계 ❍ 4개의 부처(과기부, 산업부, 복지부, 중기부)가 참여하여 본 사업을 수행 - 과학기술정보통신부가 주관부처로 참여하고 산업통상자원부,보건복지부, 중소벤처기업부가 참여하여 각 부처의 역할에 맞도록 세부과제별 지원을 실시 ※ 중소벤처기업부는 旣도출 타겟에 대한 항체발굴/후보물질도출 단계에서 현장중심 R&D 수요발굴 및 상용화를 지원 - 부처간 연계 및 4개 세부과제들의 통합적 관리 및 코디네이션 등 사업단 관리를 통해 사업의 성과 목표가 달성될 수 있도록 총괄과제를 통해 One-stop System을 구축 4. 성과활용방안 및 기대효과 □ 성과활용방안 ❍ 개발된 항체기반 신약 후보물질을 후속개발 기업체로 기술이전 하여 개발물질의 가치를 극대화 - 임상시험을 모두 완료하기 까지는 막대한 비용과 시간이 소요되기 때문에 비임상시험 단계까지 완료된 후보물질을 후속연구를 수행할 수 있는 기관으로 이전을 추진 - 후속연구를 진행하고자 하는 기관이 기업일 경우 마일스톤방식의 기술이전과 함께 중기부나 산업부에서 후속연구를 지원함으로써 연구개발의 산업화를 촉진 ❍ 구축된 빅데이터 기반 맞춤형 항체신약개발 플랫폼(One-stop 시스템)은 향후 다른 질환의 맞춤형 항체신약개발에 활용 - 본 기획사업을 통해 구축되는 One-stop 시스템은 빅데이터를 활용한 맞춤형 항체신약을 개발하는 포괄적인 플랫폼이기 때문에 다양한 기업의 참여를 통해 보다 완성도 높은 신약개발이 가능 ❍ 구축된 빅데이터 기반 맞춤형 항체신약개발 플랫폼(One-stop 시스템)은 중소벤처기업의 유치/성장을 위한 엑셀러레이터로 활용 - 기업에서 다양한 질환에 대한 임상 성공률이 높은 신약개발에 활용하여 기업의 성장 및 고용 창출을 촉진 ❍ 구축된 빅데이터 기반 신약개발 One-stop 시스템 방식은 세포치료제,유전자 치료제 등의 |
