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산성 알파-글루코시다제 내 안티센스-유도된 엑손2 포함

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기관명	NDSL
출원인	,
출원번호	10-2016-7008806
출원일자	2016-04-04
공개번호	20160714
공개일자	0000-00-00
등록번호
등록일자	0000-00-00
권리구분	KUPA
초록	본 개시는 안티센스 올리고머 및 관련 조성물 및 글리코겐 축적 질환 유형 II(GSD-II)(폼페병, 글리코겐증 II, 산성 말타제 결핍증(AMD), 산성 알파-글루코시다제 결핍증, 및 리소좀 알파-글리코시다제 결핍으로도 또한 알려짐)에 대한 치료법으로서 엑손 포함(exon inclusion)을 유도하는 방법에 관한 것이고, 보다 특수하게는 엑손 2의 포함을 유도함으로써 GAA 유전자에 의해 코딩된 효소 활성 산성 알파-글루코시다제(GAA)의 수치를 복원하는 것에 관한 것이다.
원문URL	http://click.ndsl.kr/servlet/OpenAPIDetailView?keyValue=03553784&target=KUPA&cn=KOR1020167008806
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